2015年11月16日-11月20日全球申報情況

一、新藥批準

1.2015年11月16日消息，FDA批準楊森anti-CD38單抗Daratumumab用於(yu) 四線治療複發/難治性多發性骨髓瘤，商品名Darzalex。這也是第一個(ge) 獲批用於(yu) 治療多發性骨髓瘤的單克隆抗體(ti) 。FDA2013年授予該藥突破性療法認定，此外還曾授予孤兒(er) 藥資格，加速批準資格和優(you) 先審評資格，該藥PDUFA日期為(wei) 2016年3月9日，提前4個(ge) 月獲批。
2.2015年11月17日消息，歐盟委員會(hui) 批準Sobi Xiapex（溶組織梭菌膠原酶 ）用於(yu) 同時治療杜普征氏掌攣縮多個(ge) 條索病變 ，該藥此前已獲批用於(yu) 治療佩羅尼氏病和杜普征氏掌攣縮單個(ge) 條索病變。 
3.2015年11月18日消息，歐盟委員會(hui) 新增福泰ivacaftor適應症人群，新增用於(yu) 治療2-5歲人群G551D,G1244E,G1349D,G178R,G551S,S1251N,S1255P,S549N,S549R突變及18歲以上人群R117H突變囊性纖維化，該藥已在歐盟獲批治療6歲以上人群G551D,G1244E,G1349D,G178R,G551S,S1251N,S1255P,S549N,S549R突變囊性纖維化。
4.2015年11月19日消息，FDA批準Adapt製藥Narcan（鹽酸納洛酮鼻噴霧劑），用於(yu) 治療或逆轉阿片類藥物過量，此前鈉洛酮僅(jin) 有注射劑型。此前該藥已獲快速通道，優(you) 先審評資格，PDUFA日期2016年1月20日，提前兩(liang) 個(ge) 月獲批。
5.2015年11月19日消息，歐盟委員會(hui) 批準安進不可逆的蛋白酶體(ti) 抑製劑卡非佐米（Carfilzomib）聯合來那度胺、地塞米鬆二線治療複發性多發性骨髓瘤。批準基於(yu) ASPIRE III期臨(lin) 床研究（NCT01080391）結果，卡非佐米+來那度胺+地塞米鬆組中位無進展生存期（PFS）26.3個(ge) 月，來那度胺+地塞米鬆組PFS 17.6個(ge) 月，p=0.0001，三聯療法延長PFS 8.7個(ge) 月。基於(yu) ENDEAVOR研究（NCT01568866），安進還將提交卡非佐米+地塞米鬆二聯療法上市申請。
6.2015年11月19日消息，基於(yu) TRAFFIC、TRANSPORT和PROGRESS研究結果，歐盟委員會(hui) 批準福泰製藥Orkambi（lumacaftor/ivacaftor），用於(yu) 12歲以上2個(ge) 拷貝F508del基因突變囊性纖維化，歐盟此類患者約有12000人。
7.2015年11月20日消息，FDA批準武田重磅口服蛋白酶體(ti) 抑製劑Ixazomib，商品名Ninlaro，與(yu) 來那度胺、地塞米鬆聯用，二線治療多發性骨髓瘤。
8.2015年11月20日消息，歐盟批準The Medicines Company藥械組合Ionsys（芬太尼經皮治療係統），用於(yu) 治療醫院術後疼痛。Ionsys最早於(yu) 2008年在美歐獲批，隨後被召回。2015年上半年Ionsys最早在美國獲批，競爭(zheng) 品種AcelRx公司Zalviso也已於(yu) 2015年9月在歐盟獲批。
9.2015年11月20日消息，FDA批準諾華Tafinlar/Mekinist（達拉非尼/曲美替尼複方）用於(yu) 治療侵襲性BRAF V600E/K突變不可切除或轉移性黑色素瘤。Tafinlar為(wei) BRAF抑製劑，Mekinist為(wei) MEK抑製劑，COMBI係列研究結果顯示Tafinlar/Mekinist複方相比BRAF抑製劑（達拉非尼或威羅非尼）單用，可增加總生存期（OS）兩(liang) 年，且總緩解率高達60%。

二、突破性療法認定

1.2015年11月18日消息，FDA授予德國默克和輝瑞anti-PD-L1單抗Avelumab二線治療默克爾細胞瘤突破性療法認定。該藥此前已獲孤兒(er) 藥資格及快速通道資格。2014年德國默克與(yu) 輝瑞簽訂總價(jia) 20億(yi) 美元合作開發協議，輝瑞獲Avelumab NSCLC等適應症權利。

三、快速通道

1. 2015年11月20日消息，FDA授予日本Nitto（日東(dong) 工器）RNAi ND-L02-s0201治療NASH（非酒精性脂肪肝）和丙型肝炎肝纖維化快速通道資格。

四、孤兒藥

1.2015年11月16日消息，FDA授予NIH國家眼科研究所AAV8-RS/IRBP-hRS基因療法治療先天性視網膜劈裂症孤兒(er) 藥資格。
2.2015年11月16日消息，FDA授予Amyndas製藥AMY-101治療C3腎小球腎炎孤兒(er) 藥資格。
3.2015年11月16日消息，FDA授予Applied Genetic Technologies AAV-CNGA3基因療法治療CNGA3基因突變色盲孤兒(er) 藥資格。
4.2015年11月16日消息，FDA授予Neurelis製藥NRL-01（鼻腔用地西泮）治療急性重複性發作癲癇孤兒(er) 藥資格。
5.2015年11月16日消息，歐盟委員會(hui) 授予Retrophin血管緊張素Ⅱ受體(ti) /內(nei) 皮素受體(ti) 拮抗劑sparsentan（RE-021）治療局灶性節段性腎小球硬化症（FSGS）孤兒(er) 藥資格，FDA曾於(yu) 2015年1月授予該藥相同資格。該藥目前正在開展DUET II期臨(lin) 床研究，且在歐盟和美國尚無FSGS上市藥物。
6.2015年11月16日消息，FDA授予ArQule AKT抑製劑ARQ 092治療變形綜合征孤兒(er) 藥資格。
7.2015年11月17日消息，FDA授予Cellceutix Kevetrin（Thioureidobutyronitrile）治療視網膜母細胞瘤孤兒(er) 藥資格。
8.2015年11月18日消息，FDA授予ARMGO製藥ARM-210治療杜氏肌營養(yang) 不良症孤兒(er) 藥資格。
9.2015年11月18日消息，FDA授予Terra生物草酰乙酸治療肌萎縮側(ce) 索硬化孤兒(er) 藥資格。
10.2015年11月18日消息，FDA授予Lysogene AAV-SGSH基因療法治療IIIA型粘多糖貯積症和SanfilippoA型粘多糖綜合征孤兒(er) 藥資格。
11.2015年11月19日消息，FDA授予Triphase Accelerator公司蛋白酶體(ti) 抑製劑Marizomib治療惡性膠質瘤孤兒(er) 藥資格，2014年該藥曾獲得治療多發性骨髓瘤孤兒(er) 藥資格。

五、上市申請及審評

1.2015年11月16日消息，FDA受理BMS anti-PD-1單抗nivolumab二線治療晚期腎細胞癌sBLA，並授予優(you) 先審評資格，PDUFA日期2016年3月16日。
2.2015年11月17日消息，Radius向EMA提交abaloparatide-SC治療絕經後骨質疏鬆症上市申請，申請基於(yu) 2463人ACTIVE III期臨(lin) 床研究，研究結果顯示該藥可顯著降低骨折風險。
3.2015年11月18日消息，FDA受理諾華Neulasta（培非格司亭，聚乙二醇化重組人粒細胞刺激因子）生物類似物上市申請。Neulasta為(wei) 安進公司原研產(chan) 品，用於(yu) 降低發熱性中性粒細胞減少引起的感染發生率。
4.2015年11月20日消息，CHMP建議批準三星Bioepis恩利（依那西普）生物類似物，商品名Benepali，用於(yu) 治療類風濕性關(guan) 節炎，銀屑病關(guan) 節炎，脊柱關(guan) 節炎，斑塊狀銀屑病等自身免疫疾病。
5.2015年11月20日消息，FDA受理Accu-Break製藥華法令鉀505(b)(2) NDA，該藥與(yu) 百時美施貴寶Coumadin（華法令，苄丙酮香豆素鈉）生物等效。
6.2015年11月20日消息，楊森提交INVOKAMET XR（坎格列淨/二甲雙胍緩釋複方）治療2型糖尿病NDA，坎格列淨是全美處方量最多的SGLT2抑製劑，隨後是達格列淨。2013年FDA批準坎格列淨，2014年FDA批準坎格列淨/二甲雙胍複方，現在該藥單方和複方已在多國獲批。
7.2015年11月20日消息，CHMP建議批準Bioprojet製藥選擇性組胺H3受體(ti) 激動劑pitolisant，商品名Wakix，用於(yu) 治療伴或不伴猝倒發作嗜睡症患者。