FDA啟動PDUFA修訂程序

日前，美國食品藥品監督管理局（FDA）在一個(ge) 公共會(hui) 議上啟動了《處方藥生產(chan) 企業(ye) 付費法案》（PDUFA）的重新批準程序，為(wei) 其秋季將開始的與(yu) 產(chan) 業(ye) 界的月度討論，以及FDA聽取患者、消費者、健康專(zhuan) 業(ye) 代表意見的例會(hui) 做好準備。
PDUFA中規定有定期廢止（sunset）條款，每5年由國會(hui) 重新批準，根據執行情況、監管環境和製藥產(chan) 業(ye) 的發展變化情況做出修訂。現行方案PDUFA Ⅴ將於(yu) 2017年9月到期，這意味著PDUFA Ⅵ需要在明年中期修訂完成。同樣，FDA也舉(ju) 行了《仿製藥申報者付費法案》（GDUFA）和《醫療器械使用費和現代化法案》（MDUFMA）的修訂啟動會(hui) ，其均遵循類似的修訂時間表。

留住審評人才
由於(yu) 使用者付費的再批準過程恰逢美國總統選舉(ju) 期，因此這次的時間非常緊。新一屆美國政府與(yu) 新一屆國會(hui) 將於(yu) 2017年1月開始運作，這些使用者付費協定必須做好在提交國會(hui) 前同時接受現任和下任政府官員審查的準備。
在FDA代理局長史蒂芬·奧斯特羅夫（Stephen Ostroff）和副局長羅伯特·卡利夫（Robert Califf）看來，PDUFA項目對FDA的重要性無須贅言。對於(yu) 此次的公共會(hui) 議，FDA藥品審評與(yu) 研究中心（CDER）主任珍妮特·伍德科克（Janet Woodcock）總結道，重點強調了患者投入對藥品開發與(yu) 審評的重要性，擴大FDA的“崗哨”項目（Sentinel）以加強產(chan) 品上市後的安全監督，並進一步加強監管科學的建設。業(ye) 內(nei) 普遍認為(wei) ，FDA吸引頂尖科學家的能力是取得更穩定和更高效的藥品開發與(yu) 審批程序的關(guan) 鍵。對此，伍德科克回應稱，CDER將繼續致力於(yu) 關(guan) 鍵職員的招聘與(yu) 保留。
CDER戰略項目辦公室主任特麗(li) 莎·穆林（Theresa Mullin），承擔著確保PDUFA談判保持在正軌上的職責。她指出，PDUFAⅤ重點放在加強重要新藥的審批程序上，通過加強與(yu) 發起人的溝通提高了第一周期審批通過的數量。她表示，高級別優(you) 先的事項將保留下去，以加強藥品審評過程的管控及可預測性，並保持一個(ge) 合理而高效的費用結構，利用資金來為(wei) FDA雇用和留住頂尖人才。

注重審批證據發掘
此外，患者團體(ti) 與(yu) 專(zhuan) 業(ye) 組織提出的一係列倡議值得PDUFA支持：更多生物標誌物與(yu) 患者報告產(chan) 出（PROs）的驗證、兒(er) 科與(yu) 新生兒(er) 藥物的開發、注冊(ce) 資料的擴大使用、數據透明度措施以及CDER各審評部門在快速審評通道接受度上更高的一致性。一些評論者主張，應進一步評估60天等待期是否合理，這是PDUFA Ⅴ中的一項規定，旨在確保新藥申請在開始審評前是完整的，以及其是否有加速或減慢申請審評的資格。
其中，擴大真實世界證據的使用以加速藥品開發，是此次PDUFA修訂一個(ge) 最重要的討論主題。布魯金斯學會(hui) （Brookings Institution）的格雷格·丹尼爾（Greg Daniel）對PDUFA Ⅵ應該如何從(cong) 側(ce) 重精簡申請審評，轉變為(wei) 注重發掘臨(lin) 床證據和其他數據以支持審批決(jue) 定與(yu) 記錄產(chan) 品上市後安全性的策略，提出了建議。皮尤慈善信托基金會(hui) （Pew Charitable Trusts）的Allan Coukell，同樣強調了更好地獲取來自臨(lin) 床試驗外的健康需求數據庫的觀測資料的價(jia) 值。
生物技術工業(ye) 組織（BIO）的凱·霍爾克姆（Kay Holcombe）則提出了進一步將患者觀點整合到藥品開發與(yu) 監管決(jue) 策中的目標，這一目標的實現要通過將依靠經驗的審評過程轉變為(wei) 數據導向和係統性的審評過程，並且這一過程要建立在結構化的效益風險框架和清晰的FDA指南的基礎上。申請發起人同樣期望FDA在跨CDER審評部門的溝通與(yu) 實踐上做出改進：一項BIO的調查發現，一半的組織成員報告與(yu) FDA的互動非常有益並富有成效，但另一半則表示“還有改進的空間”。
FDA官員強調，使用者付費方案隻涉及與(yu) 藥品開發及審評相關(guan) 的機構流程，並不涉及需要立法或監管行動的政策問題。不過，擴大真實世界證據的使用和其他數據來源的提案可能會(hui) 陷入政策困局。
霍爾克姆提出了另一個(ge) 明確的立法問題：產(chan) 業(ye) 界希望國會(hui) 能夠明確使用者付費不會(hui) 受製於(yu) 今後的預算削減，以確保PDUFA的長期穩定性。在三年前的自動減支（自動生效的一係列聯邦支出削減措施）過程中，一部分產(chan) 業(ye) 界支付的費用不能被FDA所獲得，延緩了重要的監管科學的啟動與(yu) 發展。霍爾克姆堅決(jue) 表示：“我們(men) 不能讓這種情況再次發生。”