世界罕見病日 | 必威betway网址願為每個生而不凡的生命點亮生命之光！

關(guan) 注罕見、點亮生命之光。2024年2月29日，迎來了第17個(ge) 國際罕見病日。世界衛生組織將“患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病”定義(yi) 為(wei) 罕見病,罕見病（Rare Disease），是指在極少數人身上發病的稀罕病征，因而也被 稱為(wei) “孤兒(er) 病”。針對罕見病的治療藥物被稱為(wei) 罕見病藥或“孤兒(er) 藥”。

ATTR-CM是一種罕見、致死性疾病，由於(yu) 疾病認知度低、臨(lin) 床症狀缺乏特異性，常被誤診為(wei) 原因不明性心力衰竭或肥厚型心肌病，造成患者診斷和治療延誤。

2023年7月17日，BridgeBio Pharma宣布其核心產(chan) 品Acoramidis治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變心肌病(ATTR-CM)的三期臨(lin) 床獲得成功。受此消息影響，BridgeBio Pharma股價(jia) 盤前大漲64%，市值超過50億(yi) 美元。 Acoramidis(AG10)是具有口服活性的、選擇性的甲狀腺素轉運蛋白(TTR)的穩定劑，對野生型和V1221突變型均有效。

必威betway网址與(yu) 罕見病

2023年，璧辰（上海）醫藥科技有限公司 (ABM Therapeutics）宣布，其自主研發的小分子BRAF抑製劑ABM-1310已經獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒(er) 藥資質認證, 用於(yu) 治療BRAF V600突變的腦膠質母細胞瘤 (GBM)。在ABM-1310的臨(lin) 床前研發中，必威betway网址化學FTE（Full-time equivalent）團隊以靈活的合作模式，提供了藥物發現服務，為(wei) 璧辰醫藥ABM-1310獲美國FDA孤兒(er) 藥資格認證打下了夯實的基礎了解更多。