勃林格殷格翰皮下注射製劑在華獲批上市

醫線藥聞

1. 3月6日，勃林格殷格翰宣布，其罕見皮膚病創新靶向生物製劑佩索利單抗（商品名：聖利卓）皮下注射製劑上市申請已獲國家藥監局批準，用於(yu) 減少12歲及以上青少年（體(ti) 重≥40kg）和成人的泛發性膿皰型銀屑病（GPP）發作。

2. 3月5日，廣東(dong) 瑞順生物技術有限公司宣布其CD19-CAR-DNT細胞藥“RJMty19注射液”，獲CDE默示許可開展注冊(ce) 臨(lin) 床試驗，適應症為(wei) CD19陽性的成人複發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病。

3. 3月5日，上海萊士血液製品股份有限公司發布公告，其研發的SR604注射液臨(lin) 床試驗申請獲批，適應症為(wei) 血友病及先天性凝血因子口缺乏症患者出血發作的預防治療。

4. 近日，據CDE官網顯示，遠大醫藥2.4類新藥GPN00884滴眼液的臨(lin) 床試驗申請獲得默示許可，適應症為(wei) 延緩兒(er) 童近視進展。GPN00884滴眼液是一款具有全新作用機製的創新藥。

投融藥事

1. 3月6日，吉利德宣布，已與(yu) Merus達成一項研究合作許可協議，共同開發靶向新型雙重腫瘤相關(guan) 抗原（TAA）的三特異性抗體(ti) 。雙方將使用Merus專(zhuan) 有的Triclonics平台以及吉利德在腫瘤學的專(zhuan) 業(ye) 經驗，研究和開發多個(ge) 獨立的臨(lin) 床前研究項目。

科技藥研

1. 3月6日，北京大學生命科學學院伊成器教授課題組在國際頂級期刊Nature Biotechnology發表題為(wei) “Near-cognate tRNAs increase the efficiency and precision of pseudouridine-mediated readthrough of premature termination codons”的研究論文，研究人員開發了RESTART v3，它利用近源tRNA來提高假尿嘧啶修飾的PTCs的讀取效率。研究顯示在培養(yang) 細胞中的編輯效率平均比RESTART v2高約5倍（範圍：2.1至9.5倍），並在囊性纖維化（cystic fbrosis）和黏多糖貯積症II型（Hurler syndrome）的疾病細胞模型中實現了功能性的提前終止密碼子（PTC）讀取。

[1]Luo, N., Huang, Q., Dong, L. et al. Near-cognate tRNAs increase the efficiency and precision of pseudouridine-mediated readthrough of premature termination codons. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02165-8