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必威betway网址請回答為(wei) 您講解siRNA藥物在非臨(lin) 床階段的藥效特點:
綜上所述,siRNA藥物在非臨(lin) 床藥效研究中具有以下主要特征:體(ti) 外實驗可觀察到對靶mRNA的顯著沉默效應;在野生型或疾病模型動物中,靶mRNA的表達顯著降低,且相關(guan) 效應標誌物明顯改變;靶mRNA結合位點通常無顯著單核苷酸多態性,呈現保守性和單一性;代謝物對靶mRNA無沉默作用,且對靶mRNA的沉默效果較為(wei) 徹底;免疫刺激反應較少,脫靶效應不明顯;對靶點的結合通常不會(hui) 達到飽和等等